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• Diese bahnbrechende Entdeckung hat eine systemische Stoffwechselstörung aufgedeckt, die bei ALS-Patienten zu einer toxischen Exosomenfracht führt, die zum ZNS transportiert wird, wo sie sich an Neuronen bindet und diese schädigt.
• Vesalic leistet Pionierarbeit bei der Entwicklung eines neuartigen Therapeutikums, das diese Toxine abfängt und neutralisiert und so möglicherweise das Fortschreiten monogener und sporadischer Formen von ALS verlangsamen oder stoppen kann
• Darüber hinaus hat Vesalic eine krankheitsspezifische Veränderung der Lipidzusammensetzung in den Membranen der im Blut zirkulierenden Exosomen entdeckt und eine hochpräzise, auf Biomarkern basierende Technologie entwickelt, mit der sowohl monogene als auch sporadische ALS erkannt werden können
• Auf der Grundlage seiner neuartigen Biomarker-Entdeckungen wendet Vesalic seine Biomarker-Technologie auch auf andere neurodegenerative Erkrankungen an, darunter Alzheimer und Parkinson.

Vesalic Limited, ein auf neurodegenerative Erkrankungen spezialisiertes Biotech-Unternehmen in der Frühphase, hat heute mit der bahnbrechenden Entdeckung eines systemischen Prozesses – der weitgehend außerhalb des Gehirns und des zentralen Nervensystems (ZNS) stattfindet – für Aufsehen gesorgt, der vermutlich maßgeblich zu Motoneuronerkrankungen (MND) wie amyotropher Lateralsklerose (ALS) und anderen neurodegenerativen Erkrankungen (NDDs) beiträgt. Diese Entdeckung könnte das Verständnis der Ursachen dieser Erkrankungen grundlegend verändern. Vesalic nutzt diese bahnbrechende Erkenntnis und die Identifizierung einer bisher unbekannten blutbasierten Krankheitssignatur von ALS, um neuartige therapeutische und diagnostische Lösungen voranzutreiben. Diese Fortschritte könnten die Behandlung und Diagnose dieser verheerenden Krankheit revolutionieren und möglicherweise auch Auswirkungen auf andere NDDs haben.

Ungedeckter therapeutischer Bedarf bei ALS und der therapeutische Ansatz von Vesalic

Mangelnder Therapieerfolg bei Zielen im Gehirn und im ZNS. ALS ist die häufigste Form der MND, von der weltweit schätzungsweise 350.000 Menschen betroffen sind und deren Zahl aufgrund der alternden Bevölkerung in den kommenden Jahren voraussichtlich zunehmen wird. ALS-Patienten leiden unter einer fortschreitenden Degeneration und einem Verlust von Neuronen im Gehirn, im Hirnstamm und im Rückenmark, was dazu führt, dass das Gehirn seine Fähigkeit verliert, Muskelbewegungen zu initiieren und zu steuern, was zu Lähmungen und zum Tod führt. Trotz langjähriger intensiver Forschung zu Ansätzen, die auf Anomalien im Gehirn und im ZNS abzielen, ist ALS nach wie vor weitgehend unheilbar. Darüber hinaus konzentrierten sich fast alle Entwicklungsbemühungen auf Therapien für monogene (oder „familiäre”) Formen der Krankheit, die etwa 10 % aller ALS-Fälle ausmachen, von denen nur etwa 3 % potenziell Zugang zu einer Therapieoption haben. Dies bietet wenig Aussicht auf Veränderung für die verbleibenden 90 % der ALS-Patienten mit sporadischen Formen der Krankheit.

Das Ziel von Vesalic: ein nicht zum ZNS gehörender Auslöser für monogene und sporadische ALS. Vesalic hat eine systemische Stoffwechselstörung charakterisiert, die bei ALS-Patienten zu einer toxischen Exosomenfracht führt, die zum ZNS transportiert wird, wo sie an Neuronen bindet und diese schädigt. Daraus ergibt sich ein neuartiger, therapeutisch adressierbarer Angriffspunkt gegen die Erkrankung.

Vesalic leistet derzeit Pionierarbeit bei der Entwicklung eines Therapieverfahrens, das diese Toxine abfängt und neutralisiert, bevor sie die Neuronen schädigen können. Dieser Ansatz könnte möglicherweise das Fortschreiten sowohl der monogenen als auch der sporadischen Form der Krankheit verlangsamen oder stoppen. Vesalic führt derzeit In-vivo-Studien durch, um den präklinischen Proof of Concept für sein Therapieverfahren zu erbringen und einen für 2027 geplanten Zulassungsantrag zur Einleitung einer klinischen Studie zu unterstützen.

Ungedeckter diagnostischer Bedarf bei ALS und der diagnostische Ansatz von Vesalic

Fehlen messbarer Biomarker zur Diagnose von ALS. Neben dem Mangel an therapeutischen Optionen gibt es keine definitive, nicht-invasive Diagnosemethode für ALS – insbesondere im Frühstadium. Sobald andere Erkrankungen ausgeschlossen sind, wird eine Kombination aus verschiedenen Techniken wie MRT-Untersuchungen, Tests der Nervenleitung und der elektrischen Aktivität von Nerven und Muskeln sowie Lumbalpunktionen eingesetzt. Der derzeitige Diagnoseprozess dauert in der Regel viele Monate, in einigen Fällen sogar über ein Jahr. Es wurden erhebliche Anstrengungen unternommen, um Biomarker zu identifizieren, die eine schnelle, nicht-invasive und genaue Diagnose bei Auftreten der Symptome oder sogar noch früher ermöglichen würden, jedoch bislang nur mit begrenztem Erfolg.

Die hochpräzise, auf Biomarkern basierende Technologie von Vesalic. Die derzeit in der Entwicklung befindlichen Biomarker-basierten Diagnostika für ALS dienen der Erkennung verschiedener Protein- und RNA-Anomalien. Vesalic hat entdeckt, dass sich ALS auch in einer Veränderung der Lipidzusammensetzung in den Membranen der im Blut zirkulierenden Exosomen äußert. Auf der Grundlage dieser Entdeckung hat Vesalic eine auf Biomarkern basierende Technologie entwickelt, die sowohl monogene als auch sporadische Formen von ALS mit einer Genauigkeit von über 90 % erkennen kann und in klinischen Studien von Drittanbietern eingesetzt werden könnte.

Vesalic ist davon überzeugt, dass sein Biomarker-Test ALS möglicherweise schon Jahre vor dem Auftreten von Symptomen bei einem Patienten vorhersagen kann. Der Test verspricht eine drastische Vereinfachung der diagnostischen Odyssee, die Patienten und ihre Familien derzeit durchlaufen müssen. Darüber hinaus könnte der Test potenziell dazu genutzt werden, das Ansprechen auf die Behandlung in Echtzeit zu überwachen und therapeutische Strategien zu steuern. Über ALS hinaus wendet Vesalic seine auf Lipidveränderungen in Exosomen basierende Biomarker-Technologie auch für die Erkennung anderer NDDs an, darunter Alzheimer und Parkinson.

Geistiges Eigentum

Vesalic hat in Zusammenarbeit mit führenden Wissenschaftlern Daten zur Untermauerung der Therapie- und Biomarker-Konzepte zusammengestellt und ein umfangreiches Patentportfolio aufgebaut.

Professor Kevin Talbot, Leiter der Abteilung für klinische Neurowissenschaften am Nuffield Department der Universität Oxford, sagte: „Es ist entscheidend, Grenzen zu überschreiten, um die Ursachen und biologischen Merkmale von ALS besser zu verstehen, damit wir echte Fortschritte im Kampf gegen diese verheerende Krankheit erzielen können. Es ist unglaublich spannend zu sehen, wie Vesalic diese Therapie vorantreibt, die potenziell sporadische und monogene ALS behandeln könnte, zusammen mit einem einfachen, nicht-invasiven Biomarker-Test, der eine viel frühere Diagnose der Patienten ermöglichen könnte. Diese Bemühungen bieten der ALS-Gemeinschaft bedeutende Hoffnung für die Zukunft.“

Die Führungs- und Wissenschaftsleitung von Vesalic

Vesalic wurde Anfang 2023 gegründet. Zu den Gründern gehören Dr. Valeria Ricotti (CEO), Professor Thomas Voit (Chief Scientific Officer) und John McLaren (Executive Chair). Das Unternehmen sammelte erste Finanzmittel von einzelnen Investoren, darunter seine nicht geschäftsführenden Direktoren Elie Vannier, Oscar Schafer und Simon Black sowie prominente Einzelinvestoren wie Bertrand Meunier.

Dr. Ricotti sagte: „Unsere bahnbrechenden Entdeckungen könnten die Landschaft der Diagnose und Behandlung von ALS sowie anderer neurodegenerativer Erkrankungen grundlegend verändern. Wir haben bemerkenswerte Fortschritte bei der Weiterentwicklung unseres ALS-Therapieprogramms, unserer Biomarker-Technologie und dem Aufbau unseres Patentportfolios erzielt. Wir treiben unsere Arbeit weiter voran und freuen uns darauf, in den kommenden Monaten weitere Neuigkeiten bekannt zu geben.“

Professor Voit sagte: „Die jahrelange Konzentration auf spezifische Ziele im Gehirn und im Zentralnervensystem war bei der Suche nach Biomarkern und Therapien für ALS und andere neurodegenerative Erkrankungen weitgehend erfolglos. Es ist von entscheidender Bedeutung, dass wir neue wissenschaftlich fundierte Hypothesen untersuchen, darunter auch potenzielle systemische pathogene Faktoren. Diese könnten der Schlüssel zu dringend benötigten Fortschritten für Patienten sein, die von diesen Krankheiten betroffen sind.“

Dr. Ricotti ist Unternehmerin und klinischer Wissenschaftlerin mit einer beeindruckenden Erfolgsbilanz in der Entwicklung fortschrittlicher Therapien und Biomarker, der eine Brücke zwischen akademischer Innovation und biotechnologischer Umsetzung schlägt. Professor Voit leitet die wissenschaftlichen Aktivitäten von Vesalic. Darüber hinaus ist er Vizedekan für Innovation und Unternehmen an der Fakultät für Population Health Sciences des University College London und Direktor des National Institute of Health Research, Great Ormond Street Biomedical Research Centre.

Wissenschaftlicher Beirat von Vesalic

Die Fortschritte von Vesalic sind das Ergebnis einer engen Zusammenarbeit zwischen dem wissenschaftlichen Kernteam des Unternehmens und führenden akademischen Partnern:

• Professor Payam Barnaghi – Lehrstuhl für maschinelle Intelligenz in den Neurowissenschaften, Imperial College London; Spezialist für KI-basierte Biomarker und digitale Phänotypisierung
• Professor Julie Dumonceaux, Direktorin, Vesalic – Great Ormond Street Institute of Child Health, University College London; Expertin für die Entdeckung von Biomarkern und translationale Molekularbiologie
• Professor Albert Ludolph – Lehrstuhl für Neurologie am Universitätsklinikum Ulm; international anerkannter Experte für ALS
• Dr. Umesh Muchhal – Chief Scientific Officer, Stealth Biotech; über 20 Jahre Erfahrung in den Bereichen Antikörperdesign, präklinische und klinische Entwicklung
• Professor Paolo Pinton, Fachbereich Medizinische Wissenschaften, Universität Ferrara; führender Experte für Pathologie und Mechanismen der Zellschicksalsbestimmung bei Krankheiten
• Dr. Valeria Sansone, Abteilung für Biomedizinische Wissenschaften für Gesundheit, Universität Mailand; international anerkannte Expertin für ALS
• Professor Dame Pamela Shaw – Direktorin, Sheffield Institute for Translational Neuroscience; führende Forscherin auf dem Gebiet der Pathogenese neurodegenerativer Erkrankungen und der klinischen Umsetzung
• Professor Kevin Talbot – Leiter des Nuffield Department of Clinical Neurosciences an der Universität Oxford
• Dr. Michiel Vandenbosch – Facility Manager, Imaging Mass Spectrometry Core Lab, Universität Maastricht; führend in der Entdeckung von Biomarkern auf Basis von Proteomik und Massenspektrometrie

Über Vesalic Limited

Vesalic ist ein junges Biotechnologieunternehmen, das sich auf neurodegenerative Erkrankungen, zunächst ALS, konzentriert. Trotz umfangreicher Untersuchungen zu Ansätzen, die auf Anomalien im Gehirn und im Zentralnervensystem abzielen, ist ALS nach wie vor weitgehend unheilbar und zudem fehlt eine eindeutige, nicht-invasive Diagnosemethode. Vesalic hat einen systemischen Prozess entdeckt – der weitgehend außerhalb des Gehirns und des Zentralnervensystems stattfindet –, der vermutlich eine pathogene Ursache für ALS ist. Vesalic entwickelt bahnbrechende Lösungen, die die Behandlung und Diagnose dieser verheerenden Krankheit und möglicherweise auch anderer neurodegenerativer Erkrankungen wie Alzheimer und Parkinson revolutionieren könnten.

Unternehmenskontakt:
Dr. Valeria Ricotti
CEO, Vesalic
valeria@vesalic.com

Medienkontakt:
Liz Melone
liz@melonecomm.com

QUELLE: Vesalic Limited

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